Une seule perfusion expérimentale utilisant CRISPR-Cas9 a entraîné une baisse durable du LDL-cholestérol et des triglycérides pendant un an. Mais l’étude ne porte que sur 15 patients et ce traitement, baptisé CTX310, n’est pas disponible en pratique courante en France.
New England Journal of Medicine
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Les résultats, publiés le 28 août 2026 dans le New England Journal of Medicine, prolongent les premières données obtenues avec CTX310. Il s’agit d’un essai clinique de phase 1a, donc d’une étape précoce du développement d’un médicament, destinée notamment à étudier sa sécurité. Pour les patients français ayant un excès de cholestérol, ces résultats ne modifient donc pas les traitements actuellement prescrits.
New England Journal of Medicine
- Une seule injection de CTX310 réduit le LDL-cholestérol de 52,5% pendant un an.
- L'essai ne porte que sur 15 patients et reste en phase très précoce de développement.
- Ce traitement n'est pas disponible en France et ne change rien aux prescriptions actuelles.
Une baisse du LDL et des triglycérides encore présente après un an
CTX310 repose sur la technologie d’édition génétique CRISPR-Cas9. Administré en une seule perfusion, il cible le foie afin d’inactiver le gène ANGPTL3, impliqué dans la régulation des lipides sanguins.
Science Daily
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L’essai a suivi 15 patients présentant des troubles lipidiques insuffisamment contrôlés par les traitements médicamenteux. Douze mois après l’administration, les participants ayant reçu la dose la plus élevée présentaient en moyenne une baisse de 52,5 % du LDL-cholestérol par rapport à leur niveau initial et de 47,8 % des triglycérides. Ces pourcentages concernent ce petit groupe expérimental et ne peuvent pas être extrapolés à l’ensemble des personnes ayant un cholestérol élevé.
Science Daily
Selon les données publiées, aucun événement indésirable grave attribué au traitement n’a été rapporté durant cette première année de suivi. Cela ne permet toutefois pas d’établir sa sécurité à long terme : les chercheurs prévoient un suivi prolongé des participants pendant 15 années supplémentaires. L’étude a été financée par CRISPR Therapeutics, qui développe CTX310.
Cleveland Clinic
Douze mois après l'administration, les participants ayant reçu la dose la plus élevée présentaient en moyenne une baisse de 52,5 % du LDL-cholestérol
Ce traitement n’est pas disponible contre le cholestérol en France
CTX310 reste un traitement expérimental. Les données disponibles correspondent à une phase très précoce de développement et portent sur un nombre limité de participants. Aucune disponibilité de CTX310 comme traitement courant du cholestérol en France n’est confirmée à ce jour.
En France, un médicament expérimental doit franchir les différentes étapes de recherche clinique avant une éventuelle autorisation de mise sur le marché. L’ANSM explique le parcours allant des essais cliniques à l’autorisation de mise sur le marché. Les essais menés sur l’être humain servent notamment à évaluer l’efficacité et la tolérance des traitements, sous contrôle des autorités compétentes.
ANSM
Les traitements actuels du cholestérol restent la référence
Pour une personne ayant un LDL-cholestérol ou des triglycérides trop élevés en France, cette publication ne justifie donc aucun changement de traitement. L’Assurance maladie rappelle que la prise en charge dépend du niveau de risque cardiovasculaire et repose d’abord sur l’adaptation du mode de vie, complétée si nécessaire par des médicaments hypolipémiants.
Ameli
Les traitements disponibles comprennent notamment les statines, l’ézétimibe et, pour certaines situations, l’acide bempédoïque ou des traitements injectables comme l’alirocumab et l’évolocumab. Le choix dépend du profil du patient, de son risque cardiovasculaire, de l’efficacité obtenue et de la tolérance. Les recommandations pratiques sont détaillées dans le dossier de l’Assurance maladie consacré au traitement du cholestérol et des triglycérides élevés.
Ameli
Ce que les patients doivent retenir
Le résultat important est la persistance pendant 12 mois d’une forte diminution des lipides sanguins après une seule administration chez certains participants. Il reste cependant à déterminer, sur davantage de patients et avec un recul beaucoup plus long, si cette stratégie est suffisamment sûre et efficace pour devenir un médicament utilisable à grande échelle.
New England Journal of Medicine
En France, une personne dont le cholestérol reste élevé malgré son traitement ne doit donc pas interrompre ou modifier celui-ci à la suite de cette étude. La conduite utile reste de faire réévaluer avec son médecin le niveau de LDL visé, le risque cardiovasculaire et les traitements déjà disponibles.
Questions fréquentes
Pourquoi CTX310 ne modifie-t-il pas les traitements prescrits en France actuellement ?
CTX310 est en phase 1a, une étape très précoce du développement. Les données portent sur seulement 15 patients et le traitement n’est pas disponible en pratique courante. Un médicament expérimental doit franchir plusieurs étapes de recherche clinique avant une possible autorisation de mise sur le marché.
Peut-on affirmer que CTX310 est sûr à long terme ?
Non. Bien qu’aucun événement indésirable grave n’ait été rapporté durant le premier an, cela ne permet pas d’établir la sécurité à long terme. Les chercheurs prévoient un suivi prolongé des participants pendant 15 années supplémentaires pour évaluer véritablement la tolérance.
Si mon cholestérol reste élevé malgré mon traitement actuel, dois-je l'arrêter après cette étude ?
Non. La conduite utile est de faire réévaluer avec son médecin le niveau de LDL visé, le risque cardiovasculaire et les traitements déjà disponibles, qui restent la référence en France.
